القاهرة - سامية سيد - يعد مرض ضمور العضلات عند الأطفال بمثابة مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر على وظيفة العضلات، وغالبًا ما يظهر في مرحلة الطفولة ويؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، وفي النهاية فقدان القدرة على الحركة، وشهد علاجه فى الفترة الأخيرة تطورا ملحوظ فى طرق العلاج منها العلاج الجينى، وفقًا لما نشره موقع onlymyhealth.

علاجات الخلايا الجذعية تحمل إمكانات كبيرة لتجديد الأنسجة العضلية. ومن خلال إدخال الخلايا الجذعية السليمة في العضلات المتضررة، يهدف الباحثون إلى استبدال الخلايا التالفة وتحسين وظيفة العضلات. وقد أظهرت الدراسات المبكرة والتجارب السريرية نتائج مشجعة، حيث شهد بعض المرضى زيادة في القوة والحركة.

يسخر هذا المجال المبتكر العمليات الطبيعية للجسم لإصلاح الأنسجة التالفة أو استبدالها أو تجديدها، بما في ذلك ألياف العضلات.و العديد من التطورات المثيرة في الطب التجديدي تظهر نتائج واعدة في علاج مرض. ضمور العضلات عند الأطفال

تحدث بعض أشكال مرض ضمور العضلات عند الأطفال بسبب طفرات جينية معينة، وتتضمن تقنيات العلاج الجيني تصحيح أو استبدال الجينات المعيبة لمعالجة السبب الجذري للمرض.

تخطي إكسون هو أسلوب يهدف إلى تعديل الشفرة الوراثية لتجاوز الأجزاء المعيبة، مما يسمح بإنتاج البروتينات الوظيفية. ويرتبط هذا النهج بشكل خاص بضمور العضلات وهو أحد أكثر أشكال مرض ضمور العضلات عند الأطفال شيوعاً وخطورة." وقد أظهرت التجارب السريرية التي تتضمن علاجات تخطي الإكسونات نتائج مشجعة، مما يوفر أملاً متجدداً للأطفال المصابين."